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莱伯氏先天性黑矇(LCA)是一种严重的遗传性视网膜疾病。通常患者在婴儿期就会出现失明或严重的视力受损,常伴有眼球震颤、眼底萎缩或其他眼部的病变。患儿习惯用手捂眼,少部分患者会合并智力障碍的症状表现。按照LCA全球发病率估算,中国目前约有3万名LCA患者。超过70%的LCA患者可以通过基因检测明确病因。